A Pfizer és a Moderna COVID-19 ellenes vakcináinak sikere alapján az mRNS technológia az érdeklődés előterébe került, s bár az mRNS használatán alapuló kezelések lehetőségét régóta kutatják, nem várható olyan gyors siker, mint a vakcinák esetében – írja az otszonline.hu.
Az elmúlt évtizedben a messenger RNS technológiával olyan új generációs szereket hoztak létre, melyek a cisztás fibrózis, a szívbetegségek, egyes ritka genetikai eltérések és akár a rák gyógyítására is alkalmasak lehetnek. Ugyanakkor az új mRNS-alapú kezelések kidolgozása sok szakmai és szabályozási akadályba ütközik, és minden bizonnyal előállításuk is jóval bonyolultabb, mint a COVID-19 vakcináké. Viszont az új vakcinák biztonságossága és hatásossága arra utal, hogy más mRNS-szerek gyártása sem lehetetlen, és feltehetően számos egyéb betegségben is alkalmazhatóak. Jelenleg két nagy területen vélik ezeket hasznosnak: az újonnan megjelenő fertőző betegségek okozta járványok megfékezésében illetve a rák, valamint az életmódbeli és krónikus betegségek gyógyításában.
Fejlesztés alatt álló mRNS gyógyszerek, pl.:
- a Moderna több mint két tucat mRNS terápián és vakcinán dolgozik (részben a Big Pharmával, a Merckkel, az AstraZenecával közösen), melyek genetikai betegségek, influenza, HIV, szívbetegségek, és a rák gyógyítását célozzák,
- a BioNTech portfóliójában szintén két tucat új mRNS terápiás szer klinikai vizsgálata van folyamatban a rák-, tuberculosis- és influenza ellenes kezelések terén,
- a CureVac biotechnológiai vállalat 6 mRNS gyógyszert kutat.
A Moderna igazgatója, Dr. Stephen Hoge nagy reményeket fűz az mRNS kutatásokhoz. Az mRNS-eket egyenesen az „élet software-jeinek” tartja, hisz ezek segítségével bármilyen fehérjét elő lehet állíttatni a szervezettel, így az ezen a módszeren alapuló terápia csaknem bármely betegség gyógyítására alkalmas lehet.
A Moderna új, személyre szabott „rák vakcinák” előállításán dolgozik – melyek megerősítenék a beteg természetes immunvédekezését – gyakran egyéb immunterápiás gyógyszerekkel kombináltan. A megelőzésre fejlesztett és használat tradicionális vakcinákkal ellentétben ezek az új vakcinák terápiás célt szolgálnának.
Amennyiben a mRNS gyógyszerek olyan sikeresek lesznek, mint az mRNS vakcinák, meg fogják változtatni a gyógyszeripart, mint ahogy ez az 1980-as években a Biogen és a Genentech által kifejlesztett, fehérjéken alapuló ún. „biológiai” terápiák esetén történt. A BioNTech (a Pfizer COVID-19 vakcina partnere) például most közölte egy olyan új vizsgálatának eredményét, amelyet a sclerosis multiplex ellen hatásos mRNS-ük hatékonyságát elemzi. Ez az mRNS vakcinájuk rágcsálókban enyhítette a sclerosis multiplexének tüneteit, és megelőzte a betegség progresszióját. A terápiás jellegű vakcinában (a COVID-19 oltások mintájára) a sclerosis multiplexet okozó antigének genetikai információi vannak kódolva, bizonyítva a technika használhatóságát.
Azonban az mRNS-sel végzett vizsgálatokkal kapcsolatos híreket egyelőre érdemes fenntartással fogadni. A vizsgálat alatt lévő mRNS terápiák egyike sem jutott meg el a nagy klinikai vizsgálatok fázisába, az eredmények széles körű igazolása híján az FDA még egyik ilyen kezelésnek sem engedett szabad utat.
A teljes tartalom az otszonline.hu oldalán olvasható.
Forrás: Orvostovábbképző Szemle
